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Qu'est-ce qu'un médicament orphelin?
D'après l'Agence européenne pour l'évaluation des médicaments (EMEA), les médicaments orphelins sont destinés au diagnostic, à la prévention ou au traitement de maladies rares, très grave ou entraînant une menace pour la vie. Ces médicaments sont dits « orphelins » parce que l’industrie pharmaceutique n’a que peu d’intérêt dans les conditions de marché habituelles à développer et à commercialiser des produits destinés uniquement à un nombre restreint de patients atteints de symptômes très rares. Pour les entreprises pharmaceutiques, le coût de mise sur le marché d’un produit préconisé dans une maladie rare ne serait pas couvert par les ventes attendues sur ce marché. Pour cette raison, les gouvernements et les associations regroupant les représentants de maladies rares telles qu’Eurordis ont souligné le besoin d’incitations économiques afin d’encourager les entreprises pharmaceutiques à développer et à commercialiser des médicaments « orphelins » à destination des patients atteints de maladies rares et laissés pour compte. Quelques sites utiles pour aller plus loin:
par Diane FRANÇOIS et Marion GIRARDIN |
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